Генная терапия включает в себя совокупность биомедицинских технологий, направленных на изменение работы дефектного гена с помощью введения в организм специальных генетических конструкций, которые способны восстановить работу дефектного гена или полностью его заменить. В видеолекции рассказывается о примерах геннотерапевтических препаратов, которые успешно прошли клинические испытания и уже используются в настоящее время для лечения заболеваний.